一年一度的浪漫节日来临，520寓意“我爱你”，对于临床研究人员而言，5.20，更多的预示着希望、责任和爱。

2024年5月20日是第20个国际临床试验日，那么，什么是临床试验呢？

一、什么是临床试验？

通俗来说，一种全新的药物虽然在动物身上已经进行了试验，确认了其有效性和安全性，但考虑到人和动物的差异，还需要在人体上做进一步的试验确认其安全性和有效性，这时候就需要开展临床试验。

临床试验设有I期、II期III期和IV期，每个时期的侧重点和所需要观察的人群数量都有所不同。简言之，本阶段是为了充分论证药物在人体应用时的有效性和安全性

所有开展的临床试验都会经过严格的审核，包括通过国家食品药品监督管理局，临床试验机构审核以及伦理委员会的审查等；并且，进行临床试验的试验药物前期都已经在动物实验中验证了疗效和安全性。此外，所有的临床试验都必须遵守相应的规范和准则，包括全世界公认的《赫尔辛基宣言》、ICH-GCP原则、《药物临床试验质量管理规范》等。

每年的国际临床试验日，国内外的临床研究者都会举行一系列的活动，交流分享在临床研究过程中的更新的医学治疗知识和新的治疗方法，也让更多的患者了解到，什么是临床试验，为什么要开展临床试验，以及临床试验的重要性和对人类健康的意义。

二、临床试验日的由来

1747年5月20日，苏格兰海军军医詹姆斯·林德在索尔兹伯里号上选了12名坏血病船员，将他们分为六对，每对每天接受不同的饮食补充，例如一对中一人得到苹果酒，另一人则是海水，另一对中一个得到橙子，另一个拿到柠檬等，结果发现补充维生素C能够治疗坏血病。

这就是著名的“坏血病临床试验”，它开启了现代临床试验的先河，为了纪念这一历史性事件，2005年欧洲临床研究基础网络(ECRIN)联合美国和加拿大，提议将每年的5月20日定为国际临床试验日。2005年5月20日成为了第一个国际临床试验日。

三、为什么未成年人也需要参加临床试验

早在100多年之前，美国儿科之父Dr. Abraham博士就指出“儿童不是缩小版的男人和女人，同一疾病按小一号的体型减量给药是错误的，儿童应该有其独立的剂量范围和剂量起始基线”。

那如何确定适宜的剂量、同时兼顾最适宜儿童的剂型呢？这就需要临床试验来进行验证。

1、儿童从新生儿期、婴儿期、幼儿期到学龄前期、学龄期、青春期、每个时期的生理情况都有各自的特点，与成人不尽相同，很多器官和肝肾功能尚未发育完全，会影响药物在体内的吸收、分布、代谢、排泄过程，存在潜在风险；

2、临床上很多药品说明书上都会写着儿童用法用量不详，或是无相关临床试验数据、因此药品的使用只能是依据经验，存在治疗不足或治疗过度的风险；

3、适宜儿童使用的药品缺乏，很多只能用成人的规格和剂型，所以经常需要拆分成1/4、1/8/甚至1/16,容易增加用药安全风险。

4、罕见病在儿科疾病中占较高比例，尤其是一些遗传性疾病，多在儿童阶段出现并进展。对于没有标准治疗方案的患者来说、此时参加临床试验可能会有所收益

因此，儿科药物研发和临床试验是儿童用药安全的重要保障。2003年我国将儿童受试者纳入临床研究，自此开启了中国儿科临床试验的探索之路，随后，国家陆续出台了一系列鼓励儿童专用剂型研发和罕见病药物研发、生产、监管环节的政策支持，多方协同合作，助力儿科药物临床试验开展，为儿童创造一个安全有保障的用药环境

四、未成年人参加临床试验是在做小白鼠吗？

确实有不少家长一听到“临床试验”，脑海中立马浮现的就是当“小白鼠”，说明大家对临床试验可能还存在一些误解。

实际上，开展一项临床试验是非常严谨的。首先，进行临床试验的药物必须获得国家药监局的权威批准，相当于先有一个“通行证”才能进行；其次，必须在具备有资质的医疗机构才能进行，就好比是有了“金刚钻”才能揽“瓷器活”，不仅仅会考察医生团队的专业技术水准，紧急情况的综合救治水平，还要具备一些硬件设施设备等等。此外，还要通过医院的伦理审查，综合考量临床试验的获益与风险，为受试者的权益和安全保驾护航；以上完成后，医生还要和患者/监护人谈知情同意，当患者签署了知情同意书以后，才能开始临床试验。

1、无论成人与儿童，临床试验都会把参与者的人身安全与健康权益放在首位。

2、临床试验方案的制定都是经过儿科权威专家组多次讨论，并且是根据成人数据进行科学分析后严密设计的，该方案还必须通过国家相关管理部门和临床试验机构严格的伦理和科学审查，从而保证风险最小化。

3、出于对儿科受试者的保护，通常在儿童中使用的试验药物已在成人中进行过安全性和有效性的初步验证，而且一般会按照年长至年幼的顺序，分年龄段开展。

4、儿童参加临床试验需要本人和监护者的同意，而且在参加前会被充分告知试验中可能的风险和收益，且可以随时退出，不影响享受正常的医疗服务。新版《药物临床试验质量管理规范》规定，8周岁以下儿童参与临床试验，应当取得其监护人签署的知情同意书，在受试者能理解的范围内告知受试者临床试验的相关信息，并征得其本人同意；8周岁以上（含8周岁）的儿童参与临床试验，其本人和监护人均应签署知情同意书，也会针对不同年龄层次的儿童及监护人会设计出不同版本的知情同意书。

5、临床试验针对不同情况都会有相应的应急预案，对受试者进行及时的救治和指导。因此，临床试验风险总体可控，如果出现任何问题，都可以随时联系到专业人员进行咨询

如果没有临床试验，那么我们每次服用一种药物就是一场冒险。520，预示着所有临床试验者对生命无限可能的助力与爱，也满含对所有参与临床试验者的崇高敬意

让我们在爱的名义下，继续推动医学进步，共同守护这个世界的健康与美好。

值此国际临床试验日之际，致敬每一位参与临床试验的志愿者，致敬每一位投身临床试验的行业人，致敬每一位在人类健康发展事业中的英雄！